Mostantól a felnőtt SMA-sok is hozzájuthatnak a drága kezeléshez

Megállapodás született az egészségbiztosító és a Spinraza gyártója között, így mostantól Magyarországon is elindulhat a felnőtt SMA-s betegek kezelése ezzel a készítménnyel – idézi az MTI az Emberi Erőforrások Minisztériumának közleményét.

Az SMA-t – azaz gerincvelői eredetű izomsorvadást – egy hibás gén okozza, ami miatt a szervezet nem képes az izomsejteket védő fehérjét termelni, így az izomzat fokozatosan leépül. Az állapotok nagyon eltérőek lehetnek, de súlyosabb esetben a légzőizmok elsorvadása halált okozhat. A Spinraza-terápia lényege, hogy az SMA-s betegek eleinte kéthetente, később négyhavonta kapnak egy injekciót, amely rendszeresen pótolja a szervezetükből hiányzó fehérjét. Egy injekció 23 millió forintba kerül.

A kormány évi 3,2 milliárd forintot biztosított betegek gyógykezelésének finanszírozására, és fokozatosan kiterjeszti a Spinraza elérhetőségét. A készítményt 2017 nyarán törzskönyvezték, Magyarországon 2018 eleje óta használják. Eleinte külön kérelmezni kellett a támogatását, de 2019 novemberétől minden 18 év alatti beteg alanyi jogon ingyenesen juthatott hozzá. Jelenleg is közel 80 beteg kapja.

A gyerekek után most már a felnőttek is hozzáférhetnek a terápiához, bár nekik nem jár automatikusan térítésmentesség. A minisztérium közleménye szerint a betegek egyedi méltányosság alapján kaphatják meg.

A drága és a még drágább

A Spinraza nem az a bizonyos gyógyszer, amely a világ legdrágább gyógyszereként szokott a hírekben szerepelni, és amelyre a Zente nevű SMA-s fiúnak 2019-ben, a Zsombor nevű beteg gyereknek pedig épp a napokban gyűlt össze közösségi finanszírozásban a 700 millió forint. Ez a Zolgensma, és abban különbözik a Spinrazától, hogy nem a hiányzó fehérjét juttatja be, hanem egy vírust, amely ráveszi a szervezetet, hogy maga kezdje el termelni azt. Ebből adódik a fő előnye – és a még magasabb ára – is: nem rendszeresen kell beadni, hanem mindössze egyszer. Azt viszont legkésőbb kétéves korig, mert akkor lehet esélyük a gyerekeknek az állapotjavulásra.

Magyarországon elsőként az akkor másfél éves Zente kaphatta meg a Zolgensmát 2019 őszén. Azóta rajta kívül 8 külföldi és magyar gyerek kapta meg a szert a fővárosi Bethesda kórházban. A kezelés egyértelmű segítség a beteg gyerekeknek, az orvosok tapasztalatai szerint a kezelés után minden gyereknél beindul a jobb mozgásfejlődés. Zente például ma már jár.

A Zolgensmát tavaly májusban fogadta be az Európai Gyógyszerügynökség. Ausztriában tavaly ősztől már ingyen kezelnek vele minden beteg gyereket. Magyarországon egyelőre csak akkor van lehetőség a használatára, ha a beteg gyerekek családja össze tudja gyűjteni rá a pénzt. Az RTL Híradó azonban egy hete számolt be arról, hogy a gyártó és a magyarországi egészségbiztosító már tárgyal az állami finanszírozásról. A tervek szerint egyedi méltányossággal, állami támogatással válhat elérhetővé itthon.