Újabb SMA-s magyar kisfiú kezelésére jött össze a 700 millió forint

2021. február 18. – 13:03

frissítve

Másolás

Vágólapra másolva

Másfél évvel azután, hogy a gerinc eredetű izomsorvadásban (spinális izomatrófia, SMA) szenvedő Zente és Levente kezelésére is sikerült összegyűjtenie a gyerekek szüleinek 700-700 millió forintot, ami után a gyerekek meg is kaphatták a világ egyik legdrágább, génterápiás gyógyszerének tartott Zolgensma nevű készítményt, most újabb kisfiú juthat hozzá a gyógyszerhez, miután a kazincbarcikai Zsombor számára is összejött a 700 millió forintnyi adomány.

A korábbi két kisfiú esetében 100, illetve 120 millió forintot a Mészáros-csoport utalt át, itt pedig a Duna Bonum Alapítvány, a Duna Aszfalt Zrt. tulajdonosának, Szíjj Lászlónak a magánalapítványa támogatta a kisfiút. Azt is írták az egyéves kisfiú számára létrehozott Facebook-oldalon, hogy 2021. február 17-én összegyűlt a pénz. „Már csak előre nézünk,mert a remény nektek köszönhetően nem csak felcsillant, de vár is Zsombira. A Zolgensma a célunk, amely jelenleg az egyetlen génterápia, ami az SMA-s babáknak visszaadhatja a reményt egy teljes életre. Tudjuk, hogy az is csoda, hogy velünk lehet, hogy láthatjuk a mosolyát, megélhetjük a fejlődését. Hiszen SMA-sként kezelés nélkül a két éves kort sem élhette volna meg. (…) Zsombi jó időben született, mert lehetőséget kapott! Tőletek! Hogy már egy olyan jövőben élhessen ahol az SMA egy kezelhető betegség és nem jelent egyet a halállal. Köszönjük, hogy támogatjátok ezt a harcot és Zsombival vagytok ezen a nehéz úton!” – írták.

Azért olyan fontos, hogy a Zolgensma készítményét mielőbb, de legfeljebb kétéves koruk előtt megkapják az SMA-val érintett gyerekek, mert akkor lehet esélyük az állapotjavulásra. A szer a betegséget okozó rossz vagy hiányzó gént pótolja, amivel csökkenthető az izomsorvadás, de a már elsorvadt izmokat nem lehet vele visszaépíteni. Az SMA-t egy hibás gén okozza, ami miatt a szervezet nem képes az izomsejteket védő fehérjét termelni, így az izomzat fokozatosan leépül. Az állapotok nagyon eltérőek lehetnek, de súlyosabb esetben a légzőizmok elsorvadása halált okozhat.