Vizsgálják a USA-ban, hogy adtak engedélyt egy Alzheimer-gyógyszernek, ha a gyártó el se végezte a szükséges teszteket

Komoly ellenállásba ütközött az Egyesült Államokban az új Alzheimer-gyógyszer, amit szakértők tiltakozása ellenére júniusban gyorsítópályán engedélyezett az Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelet (FDA) – írja az Ars Technika. Az FDA most független vizsgálatot rendelt el, hogy kiderítsék, hogy valamelyik befolyásos munkatársuk a döntés megszületése előtt nem barátkozott-e össze túlságosan a gyártó céggel (Biogen). A Kongresszus is indított egy hasonló vizsgálatot.

Ahogy júniusban írtuk, az Aduhelm nevű gyógyszer úgy kapott engedélyt, hogy még kész sem voltak a szükséges vizsgálatok, ugyanis a fázis 3-as teszteket a Biogen egyszerűen nem fejezte be. Azért állították le, mert a tesztek alapján a szer hatékonysága nem múlta felül a használatával járó kockázatokat. Később a Biogen azt állította, hogy átnézték az adatokat, és arra jutottak, hogy a kezelés egy kicsit lassította a betegség lefolyását, ha magas dózist alkalmaztak. Egész pontosan 22 százalékkal, azaz másfél éven belül négy hónappal.

A gyártó novemberben már futott egy kört az FDA-nél, akkor 11-ből 10 szakértő ellenezte az engedély megadását, a maradék egy pedig a „bizonytalan”-ra szavazott. Ennek ellenére június 7-én megadták az engedélyt, de most elrendelték a vizsgálatot, és ezen felül korlátozták, kik kaphatják meg a szert (csak azok, akiknél még csak enyhe tünetek alakultak ki). Ez persze előfordul gyógyszereknél, ahogy a kutatók egyre többet tudnak meg a hatásukról, de nem az engedélyezés után ilyen rövid idővel. Az elmúlt több mint húsz évben több hasonló szer is elbukott már az engedélyezés előtt, ezért szakértők kifejezetten fontosnak tartották, hogy a Biogen megfelelő bizonyítékokat mutasson fel.

Csütörtökön a Klinikai és Gazdasági Felülvizsgálati Intézet (Institute for Clinical and Economic Review – ICER) összehívott egy szakértőkből álló bizottságot, hogy megvitassák az Aduhelm engedélyezését. A 15-ből 15-en arra szavaztak, hogy nincs bizonyíték a gyógyszer hatásosságára, és úgy ítélték meg, hogy ugyan a gyártó évi 56 ezer dolláros (17 millió forintos) árat szabott ki a kezelésre, az Aduhelm ár-érték arányban szerintük csak 3000-8400 dollárt ér évente.

„A Biogen sajnálja, hogy a szakértők így mellé lőttek”

– mondta a bizottságnak a cég orvosi szakértője, Dr. Maha Radhakrisnhan. Szerinte a gyógyszer valódi felméréséhez „új keretrendszerre” és „innovatív gondolkodásra” lenne szükség.

Bár sok szakértő ellenezte az engedély kiadását, de több orvos és jogvédő is támogatta az FDA júniusi lépését, mégpedig azért, mert az elmúlt 18 évben ez az első Alzheimer-kór elleni kezelés, amit engedélyeztek az USA-ban.

A gyógyszer ahelyett, hogy a demencia tüneteit kezelné, a betegség folyamatára fókuszál. Az intravénás kezelést havonta kell elvégezni, és a gyártó szerint lelassítja a mentális készségek leépülését. Az Aduhelm az amiloid nevű fehérjét célozza, ami kutatások szerint közre játszik az Alzheimer-kór lefolyásában. A gyógyszer támogatói abban bíznak, hogy ha időben sikerül kiiktatni az amiloidokat, akkor kezelhetőbbé válhat a betegség, de sok Alzheimer-kutató szerint erre semmilyen bizonyíték nincs.

Az engedély egyik feltétele volt, hogy a cégnek fázis 4-es kutatásokat kell végeznie, azaz vizsgálniuk kell a gyógyszer hatását a piacra kerülés után. Ezt megnehezíti, hogy a demencia elleni gyógyszerek vizsgálataira nehéz megfelelő számú jelentkezőt találni, és ha a betegnek megvan arra a lehetősége, hogy megkéri az orvosát, hogy írja fel neki a kezelést, akkor nem fogja kockáztatni, hogy a vizsgálat során csak placebót kapjon.