Engedélyeztek egy új Alzheimer-gyógyszert az USA-ban, pedig sok szakértő nem bízik a hatásosságában

Hiába nem készültek el a szükséges vizsgálatok, az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelet (FDA) gyorsított pályán engedélyezte az Aducanumab Alzheimer-kezelés forgalomba hozatalát – írja a New York Times. Az elmúlt 18 évben ez az első Alzheimer-kór elleni kezelés, amit engedélyezett az FDA, és sokan úgy gondolják, hogy elhamarkodták a lépést.

A gyógyszer Aduhelm néven fut majd, és ahelyett, hogy a demencia tüneteit kezelné, a betegség folyamatára fókuszál. Az intravénás kezelést havonta kell elvégezni, és a gyártó szerint lelassítja a mentális készségek leépülését.

Sokan aggályosnak tartják, hogy a szer fázis 3-as vizsgálatát a gyártó, a Biogen nem fejezte be. Azért állították le, mert a tesztek alapján a szer hatékonysága nem múlta felül a használatával járó kockázatokat. Később a Biogen azt állította, hogy átnézték az adatokat, és arra jutottak, hogy a kezelés egy kicsit lassította a betegség lefolyását, ha magas dózist alkalmaztak. Egész pontosan 22 százalékkal, azaz másfél éven belül négy hónappal.

A New York Timesnak több szakértő is arról nyilatkozott, hogy ez önmagában nem lenne elegendő az engedélyezéshez, amit az FDA tanácsadói szintén nem támogattak.

Az Aducanumab az amiloid nevű fehérjét célozza, ami kutatások szerint közre játszik az Alzheimer-kór lefolyásában. Az elmúlt több mint húsz évben több hasonló szer is elbukott már az engedélyezés előtt, ezért szakértők kifejezetten fontosnak tartották, hogy a Biogen megfelelő bizonyítékokat mutasson fel. A cég szerint ha elég hamar elkezdik a kezelést, akkor sokat segíthetnek a betegeknek.

Több szakértő és jogvédő szervezet is támogatja az FDA lépését, lévén, hogy az Alzheimer-kórban szenvedők nem kaptak túl sok új lehetőséget az elmúlt 20 évben. Abban bíznak, hogy ha időben sikerül kiiktatni az amiloidokat, akkor kezelhetőbbé válhat a betegség, de sok Alzheimer-kutató szerint erre semmilyen bizonyíték nincs.

Az engedélynek az az egyik feltétele, hogy a cég köteles egy fázis 4-es, azaz piacra kerülés utáni vizsgálatot lefolytatni. Ezt megnehezíti, hogy a demencia elleni gyógyszerek vizsgálataira nehéz megfelelő számú jelentkezőt találni, és ha a betegnek megvan arra a lehetősége, hogy megkéri az orvosát, hogy írja fel neki a kezelést, akkor nem fogja kockáztatni, hogy a vizsgálat során csak placebót kapjon.

Ha ennek a vizsgálatnak esetleg nem megfelelő az eredménye, az FDA visszavonhatja az engedélyt, bár hasonló esetekben nem mindig élt ezzel az eszközzel. Eközben elemzők szerint a Biogen betegenként évente nagyjából 10-50 ezer dollárt (2,8-15 millió forintot) keres majd.