Jóváhagyták Nagy-Britanniában a világ első olyan gyógyszerét, aminek a forradalmi genetikai olló az alapja
2023. november 16. – 14:19
A brit hatóságok feltételes engedélyt adtak egy olyan gyógyszer bevezetésére, aminek kifejlesztéséhez az úgynevezett genetikai olló eljárását használták, írja a Statnews.com. A CRISPR-alapú gyógyszer és eljárás új korszakot nyit a genetikai orvoslásban, a most engedélyezett terápiával két öröklődő betegség, a sarlósejtes vérzékenység és a thalassaemia gyógyítását végzik majd.
A Casgevy márkanevet viselő, exa-cel néven is ismert terápia feltételes jóváhagyásával az Egyesült Királyság gyógyszer- és egészségügyi termékeket szabályozó hatósága megelőzte az amerikai és európai kollégáit, amelyek szintén vizsgálják a gyógyszert. Az MHRA legalább 12 éves betegek esetén engedélyezi az eljárás használatát.
Történelmi a mai nap a tudományban és az orvostudományban: a Casgevy engedélyezése a világon az első CRISPR-alapú terápia hatósági engedélyezése
– közölte Reshma Kewalramani, a Vertex vezérigazgatója egy közleményben.
A 2020-as kémiai Nobel-díjat Emmanuelle Charpentier és Jennifer A. Doudna kapták megosztva a génmodifikációs eljárásukért, ami alkalmas arra, hogy növények, állatok és mikroorganizmusok DNS-szekvenciáit módosítsa. A felfedezés lényege az volt, hogy létezik egy programozható fehérje, amit arra lehet programozni, hogy szekvencia-specifikusan vágja el a DNS-t. Charpentier és Doudna azt mutatták meg, hogy ha kiveszik ezt a fehérjét egy sejtmentes közegbe, akkor is lehet RNS segítségével programozni.
„Ahol a DNS-t elvágják, ott könnyebb újraírni az élet kódját” – foglalta össze Nobel-díj bejelentésekor az eljárás lényegét a díjat odaítélő akadémia.
A genetikai olló felfedezése egyébként véletlenül történt, Emmanuelle Charpentier a Streptococcus pyogenes, az emberiségre az egyik legnagyobb veszélyt jelentő baktériumot tanulmányozta, amikor felfedezte az addig ismeretlen tracrRNS molekulát. Charpentier kimutatta, hogy ez a molekula a baktérium ősi immunrendszerének, a CRISPR/Cas-nek a része, ami azzal hatástalanítja a vírusokat, hogy belenyes a DNS-ükbe.
Az élet kódját ebben a cikkben elemztük részletesen.