Brit kutatók forradalmi génterápiával mentették meg egy leukémiás kislány életét

Forradalmi génterápiával kezeltek egy fiatal leukémiás pácienst Nagy-Britanniában; a kutatók azt remélik, hogy hamarosan másoknak is segíthetnek legyőzni a gyermekkori rák és más súlyos betegségek különféle típusait – írja az MTI a Guardian cikke alapján.

A 13 éves Alyssán korábban sem a kemoterápia, sem a csontvelő-átültetés nem segített, de miután génszerkesztéssel módosított T-sejteket kapott egy donortól, hat hónapja nincs jele a leukémiájának. A T-sejtes leukémia a rák egy olyan típusa, amely a T-sejtekként ismert fehérvérsejtcsoportot támadja meg. A rák következtében ezek a sejtek nem fejlődnek megfelelően, és túl gyorsan szaporodnak, kiszorítva a normális vérképző sejteket. A hagyományos kezelés része a csontvelő-átültetés és a kemoterápia. Az új kezelés során a kutatók egy egészséges donorból T-sejteket gyűjtöttek, majd úgynevezett alapszerkesztéssel megváltoztatták a genetikai kódjukat annak érdekében, hogy el tudják pusztítani a leukémiás T-sejteket. A változtatásokkal egyúttal azt is biztosították, hogy a donorsejtek ne vegyék célba egymást vagy az egészséges sejteket.

A fiatal lánnyal foglalkozó londoni orvoscsoport újabb tíz, a hagyományos terápiákat kimerítő, T-sejtes leukémiával élő páciensen próbálná ki a kezelést. Ha ezek a kísérletek is sikerrel zárulnak, akkor a folytatásban a génszerkesztett sejteket más típusú leukémiában vagy egyéb súlyos betegségben szenvedő betegek is megkaphatnák.

Waseem Qasim immunológus, a projekt egyik vezetője szerint a kísérletük az eddigi legkifinomultabb génszerkesztési technológia. Az eredményeket az Amerikai Hematológiai Társaság hétvégi gyűlésén ismertette New Orleansban.